2024-04-25
2024年4月22日（美东时间） ，第27届美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）在线发布了入选今年大会的多项最新研究成果摘要 。很荣幸，聚焦于基因和细胞治疗的上海888集团官网登录生物科技有限公司（以下简称“888集团官网登录生物”）基于自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC®)开发的针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”(管线代号：BRL-101)的研究连续第二年成功入选ASGCT年会 ，将以口头报告形式公布其最新临床进展数据。
本届ASGCT年会将于5月7日~11日（美东时间）举行 ，888集团官网登录生物CEO郑彪博士将出席线下会议与国内外CGT领域专家学者分享与交流新型基因编辑技术及细胞治疗的临床潜力与应用前景。
会议摘要信息（已在ASGCT官网公布）
关于“BRL-101”
BRL-101获批IND
2022年8月16日，888集团官网登录生物BRL-101的临床试验申请（IND）正式取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准 ，进入注册临床阶段。其主要适应症为输血依赖型β-地中海贫血 ，是基于888集团官网登录生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC®)开发的基因治疗产品。ModiHSC®主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体，从而达到治疗血液系统疾病的目的。目前，888集团官网登录生物利用基因疗法BRL-101在全球范围内成功帮助15例地贫患者摆脱输血依赖。
此次会议公布的是BRL-101在IIT和IND临床1期中的研究结果 ，这是一项在中国开展的旨在评价“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β-地中海贫血（地贫）安全性及有效性”的研究。地贫是一种遗传性溶血性疾病，在世界范围内普遍流行 ，是最大的单基因突变遗传病。地贫患者主要由于HBB基因的片段缺失或者突变，导致功能性β-珠蛋白严重缺乏，引起严重的贫血及相关合并症。而遗传性持续表达的胎儿血红蛋白（HbF）可以缓解贫血的症状，因此，本临床研究通过CRISPR/Cas9介导的BCL11A红细胞增强子的突变导致BCL11A表达的减少可以诱导γ珠蛋白的表达，从而提升红细胞内HbF浓度，这是治疗输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的一个可行的治疗策略。
研究共入组15例年龄在6-26岁的患者，临床治疗结果显示，所有患者接受经基因编辑的HSC移植治疗后，总体Hb和HbF水平显著上升，并且在整个治疗过程中 ，绝大多数不良事件与造血干细胞动员/单采、白消安清髓预处理和自体造血干细胞移植已知的不良事件一致。所有不良事件经医疗干预后均能恢复，绝大多数不良事件转归为恢复/解决 。未发生GVHD和因不良事件导致受试者退出研究及死亡等情况 。这项研究表明，888集团官网登录生物BRL-101 ：
1、更优的治疗效果
接受BRL-101基因治疗的所有15例患者，均100%摆脱输血依赖，达到一次治疗终身治愈的疗效 ！同时 ，患者平均总血红蛋白大于120g/L ，快速恢复到健康人水平，治疗效果均显著优于国外已上市产品和国内在研产品。
2、更高的安全性
888集团官网登录生物BRL-101产品使用电转方式递送基因编辑物料，避免了病毒载体类细胞基因治疗产品随机插入引起的安全性问题。同时，基因编辑的靶点经过大量脱靶研究，证明该靶点无脱靶效应，具有较高的安全性。
总体而言 ，相比其它基因疗法，888集团官网登录生物BRL-101基因疗法更为高效、便捷和安全 ，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，可以做到一次治疗终身治愈 ，有望成为更惠及大众的疗法 。
作为一家全球最早进行基因编辑技术研发和应用的企业之一，888集团官网登录生物自成立以来一直坚持技术平台的创新与转化应用 。未来 ，888集团官网登录生物仍将以患者为中心与临床专家一起，继续全力推进多项临床研究成果的转化与落地，从而为更多遗传疾病、肿瘤疾病及自身免疫系统疾病等广大患者带来更优的治疗选择 ！
