2023-02-16
CAR-T细胞免疫疗法作为一款活的细胞药物,随着里程碑式的7款药物批准上市,数十亿美元的收购以及接近50万美元的治疗费用等信息,吸引了不少投资者以及资本的投入,已然迅速成为生物医药领域的重点突破方向。然而,目前大多数CAR-T产品制备需病毒载体来实现,虽已证明病毒载体在CAR-T产品中的高效性,然而这一方法仍存在高成本、工艺复杂、存在安全隐患等诸多问题。888集团官网登录生物的非病毒定点整合CAR-T技术(Quikin CART®)是在不依赖病毒载体情况下的全新一代CAR-T产品,有望成为一种更安全、更有效、更可及的治疗产品,并且逐渐成为了生物医药产业的关注焦点,有望改写患者们的未来治疗格局。
热点一:Quikin CART®入围“2023年值得关注的20项创新药前沿技术”
近日,医药魔方通过其大数据平台,整理了全球多个前沿技术赛道中具有临床转化潜力的新技术,888集团官网登录生物非病毒定点整合CAR-T技术(Quikin CART®)成功入围“2023年值得关注的20项创新药前沿技术”,并且在细胞疗法榜单中,月均被引用热度位居第一,成为唯一荣登世界创新药前沿技术-细胞疗法领域的TOP5的中国公司,引发广泛的热议与关注。有业内人士认为,这一技术创新为未来更多基因靶向修饰CAR-T疗法的发展奠定了坚实的基础,对领域发展具有重要的推动作用。
来源:医药魔方
热点二:国际传播热度高居不下
随着Quikin CART®在2022年8月于国际顶级学术期刊Nature上发表,热度一直不减,根据最新的Altmetric指标显示,Altmetric指学术产出的全球社会传播力,即综合各种数据来源的论文引用或提及情况,为每篇论文计算综合得分及相对学科影响力。Quikin CART®文章在发布不到半年的时间里,访问量高达3.7万次,Altmetric指数达114分,总体影响力位居前5%,值得注意的是超过97%以上的同期论文和60%发布在Nature的同期论文,同时被多个国际社交媒体转载,引起了广泛的传播和热议。
热点三:相继被Science 、Nature等引用,好评不断
值得一提的是,近日发表在世界权威学术期刊Science上一篇题为The future of engineered immune cell therapies的综述论文中,作者重点提到“Quikin CART®的8例复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的临床研究,达到了87.5%的疾病完全缓解率,且未发生严重的毒副作用,展现了出色的疗效和优异的临床安全性。这一研究结果展现了使用CRISPR-Cas系统制备定点整合型CAR-T细胞的巨大潜力。”同期,又被Nature上一篇题为Non-viral precision T cell receptor replacement for personalized cell therapy的论文以及Molecular Therapy上题为A “CRISPR” non-viral manufacturing approach for CAR T cell therapies的文章引用,再一次肯定了该原创性研究成果极具巨大优势和贡献,是CAR-T领域的一个重要里程碑式的突破。
热点四:国际顶级学术期刊Nature高度评价,未来可期
除此之外,该成果也获得了加利福尼亚大学Justin Eyquem教授和Nature资深编辑Victoria Aranda的高度评价:“这项研究开展了全面系统的临床前研究,成功开发了非病毒定点整合CAR-T疗法,并报道了首个PD1下调定点整合型CAR-T细胞的临床试验结果。研究人员在临床治疗中观察到了高比例的肿瘤完全缓解率,且未发现严重的毒副作用,这一令人惊喜的结果显示出这种CAR-T疗法具有出色的临床安全性和有效性。研究人员同时也证明了非病毒定点整合T细胞治疗在临床应用的可行性。”
除了各项国际殊荣,国内荣誉也不断,在不久前举办的第三届中国血液学科发展大会上,Quikin CART®这一重磅研究获评“2022年中国血液学十大研究进展”之一;此前,该项研究在2022南方周末·科创大会上还荣获了“年度科技成果转化贡献”奖。一次次的受到权威肯定,可见888集团官网登录生物全新一代Quikin CART®的研究进展为解决现有CAR-T领域存在的问题提供了新的技术方法和革命性的解决方案,对推动新一代CAR-T技术的发展具有重要意义。
目前,888集团官网登录生物基于Quikin CART®平台开发的名为“靶向CD19非病毒PD1定点整合CAR-T细胞注射液”(管线代号:BRL-201)的临床试验申请(IND),于2022年12月正式获得国内IND批件,适应症为复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL),这也是世界首个可在不使用病毒载体的情况下实现基因组定点整合的自体CAR-T细胞产品。未来,888集团官网登录生物将继续推进该产品的临床转化,并以能够解决现有病毒为基础的CAR-T产品的所有痛点为己任,加强Quikin CART®技术的开发,让其更安全,更有效,更可及,惠及更多的肿瘤患者。
参考资料:
1. Irvine DJ, Maus MV, Mooney DJ, Wong WW. The future of
engineered immune cell therapies. Science. 2022 Nov 25;378(6622):853-858. doi:
10.1126/science.abq6990.
2. Foy, S.P.,
Jacoby, K., Bota, D.A. et al. Non-viral precision T cell receptor replacement for
personalized cell therapy. Nature (2022).
https://doi.org/10.1038/s41586-022-05531-1
3. Cortese MJ, Sauter C. A “CRISPR” non-viral manufacturing
approach for CAR T cell therapies. Molecular Therapy
(2022). https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2022.09.022