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888集团官网登录生物BRL-101主要适应症为β-地中海贫血（地贫），是基于888集团官网登录生物自主研发的造血干细胞平台(ModiHSC^®)开发的基因治疗产品。

β-地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病
，在世界范围内普遍流行，是最常见的单基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白严重缺乏
，相当一部分患者需要定期输血才能存活
，从而导致输血依赖性地中海贫血（TDT）。由于血液资源有限和铁螯合剂成本高昂，国内TDT患者仅有部分比例能维持规范输血和规范去铁治疗
，生存状态堪忧，TDT患者的生存率明显低于发达国家。

根据2021年5月最新发表的《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》数据显示，地贫基因携带者约占全球3.45亿人口，而中国内地地贫基因携带者约有3000万人
，重型和中间型地贫患者人数在30万左右
，并且正以每年约10％的速度递增。当前对于地贫传统疗法中，造血干细胞移植是唯一可以根治β地中海贫血的方法，但费用昂贵，且配型极其困难，仅有少部分患者能获得移植

。如果可以将自体造血干细胞经基因校正后回输到患者体内，则可以解决造血干细胞来源不足及配型困难的问题，而CRISPR基因编辑技术的进展给这种治疗策略提供了可能

。

888集团官网登录生物ModiHSC^®主要是利用基因编辑系统对患者的造血干细胞进行基因修饰

，修饰后的造血干细胞回输到患者体内，通过自我更新和分化重建修饰细胞群体
，从而达到治疗血液系统疾病的目的
。目前，888集团官网登录生物利用自主开发的基于基因编辑技术的造血干细胞平台(ModiHSC^®)在治疗β0/β0型重度地贫患者在研究者发起的临床试验中已取得了良好的效果，全国范围内已成功帮助多例β地贫患者脱离输血依赖

。

自2020年7月以来，888集团官网登录生物和中南大学湘雅医院血液科付斌副主任医师及中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院张新华主任合作，基因治疗多例β地贫患者已治愈出院
，且已摆脱输血依赖
，过上了健康人的生活
。其中湘雅的2例患者摆脱输血依赖已超2年，这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地贫
，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。2022年8月4日
，该项研究者发起的临床试验成果发表在国际顶级医学学术期刊Nature Medicine（影响因子：87.241）。这一事件也代表了国内基因编辑治疗在临床研究方面的突破性成果。

‍还值得一提的是，888集团官网登录生物在地贫领域的突出性成果已选入到第二版《中国地贫防治蓝皮书》(2020)的治疗方法部分。此外，相比其它β-地贫基因疗法动辄上千万，888集团官网登录生物造血干细胞基因疗法则更为高效、便捷和安全，具有靶向性好、安全性高、作用范围广、治疗效果显著等优势，可以做到一次治疗终身治愈；并且成本可极大降低，有望成为更惠及大众的疗法。

聚焦β-地贫基因疗法，888集团官网登录生物未来针对这一项目的研究对象年龄还将进一步扩大到35岁
，有望让地贫移植领域的“老大难群体”——大龄及配型无望的患者受益
。

此外，888集团官网登录生物作为一家以“以基因编辑引领创新
，开发突破性疗法
，造福全人类”为使命的细胞基因药企，当下以基因编辑技术为核心的管线布局逻辑，已经打造了基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合CAR-T平台、通用型细胞平台
、增强型T细胞平台五大具有自主知识产权的技术平台。其中，888集团官网登录生物利用具有自主知识产权的非病毒定点整合CAR-T平台（Quikin CART^®）

，在使用该平台产品治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤的研究者发起的临床试验中已经取得突破性成果

。

可以说，888集团官网登录生物一直在坚持技术创新，不仅不断在克服行业壁垒进行多靶点战略布局

，同时致力于开发国际领先的基因编辑工具，获得具有自主知识产权的核心技术，目前研究成果已在国际著名学术期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology
、Cell Research 等发表多篇学术论文，同时888集团官网登录生物已申请并获得多项发明专利，且进行了全球化布局。未来旨在力求解决基因和细胞治疗中遇到的核心问题和卡脖子的技术难题，从而积极推动CGT行业发展
，希望为更多遗传疾病与肿瘤疾病患者带来福音，造福人类！